和誉-B：ABSK021 TGCT临床三期完成首例美国病人给药

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和誉-B(02256)发布公告，2023年8月2日，上海和誉生物医药科技有限公司(和誉医药)已完成“一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究(方案编号：ABSK021-301)”的美国首例患者给药。此前，Pimicotinib已在今年4月完成中国首例患者给药。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。基于在临床Ib期展现出的77.4%客观缓解率(ORR)等优异研究结果，Pimicotinib分别于2022年7月20日和2023年1月30日以及2023年6月7日被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)和美国食品药品监督管理局(FDA)以及欧洲药品管理局(EMA)认定为突破性治疗药物和优先药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。

TGCT是一种局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量。目前，中国和欧洲尚无针对该疾病的治疗药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略(REMS)计划这一受限制的程序获得，中美欧区域TGCT患者的临床治疗需求尚未被满足。

Pimicotinib是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。此项研究也是TGCT疾病领域首个在中国、美国和欧洲同步开展的全球III期研究，计划入组约100例受试者，包括30家中国中心在内的全球约50家中心将参与该项临床研究。

ABSK021-301是一项评估ABSK021在TGCT患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心III期临床研究。试验包括Part1和Part2两个阶段。在Part1中，符合条件的受试者将被随机分配至ABSK021治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mg QD的ABSK021或匹配的安慰剂治疗，每28天为一个周期，直到完成Part1部份的研究。完成Part1研究的受试者将有资格继续参与Part2的研究。Part2研究是一个开放标签的治疗阶段，进入本阶段的所有受试者都将接受50mg QD开放标签的ABSK021治疗，直至完成24周的给药或退出研究。研究计划入组约100例受试者，主要终点是基于盲态的独立评审委员会(BIRC)评估的25周ORR。

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